โมเลกุลสองหน้าสามารถยับยั้งยีนที่มีปัญหาได้

, , Comments Off on โมเลกุลสองหน้าสามารถยับยั้งยีนที่มีปัญหาได้

การแสดงออกของยีนเป็นรากฐานของการควบคุมกิจกรรมของเซลล์ โรคอาจเกิดขึ้นได้เมื่อยีนบางตัวถูกปิดอย่างไม่เหมาะสมหรือแสดงออกอย่างไม่สามารถควบคุมได้ วิธีการรักษาเพื่อฟื้นฟูระดับการแสดงออกของยีนให้อยู่ในสภาพที่สมบูรณ์สมบูรณ์ โดยเฉพาะอย่างยิ่งในเซลล์ที่ผิดปกติเท่านั้น การส่งโมเลกุลที่ออกแบบมาโดยเฉพาะซึ่งสามารถระบุข้อความยีนที่แสดงออกผิด

สั่งให้เซลล์ลดระดับกลับสู่ระดับปกติ ส่วนที่ยากที่สุดคือการทำให้โมเลกุลของการรักษาสามารถไปถึงจุดหมายที่เหมาะสมได้อย่างมีประสิทธิภาพโดยไม่ทำลายเซลล์ ลำดับเฉพาะของ HDO สามารถเปลี่ยนแปลงได้เพื่อกำหนดเป้าหมายยีนที่สนใจ ในขณะที่กระดูกสันหลังของมันทำให้มันมีเสถียรภาพภายในเซลล์ ส่วนสำคัญของการออกแบบ HDO ของทีมคือการเพิ่มโมเลกุลที่เรียกว่า α-tocopherol ซึ่งมีความสำคัญต่อการส่งมอบที่เหมาะสม เนื่องจาก α-tocopherol จำเป็นสำหรับการตอบสนองของภูมิคุ้มกันลิมโฟไซต์ที่เหมาะสม การเพิ่มสิ่งนี้จะช่วยให้ HDO ถูกส่งไปภายในเลือดส่วนปลายและมุ่งตรงไปยังลิมโฟไซต์ ทีมงานได้ออกแบบ HDO สำหรับยีนของเมาส์หลายตัวแล้วจึงฉีดเข้าเส้นเลือดดำในหนูทดลอง เทคโนโลยี HDO ของเราสามารถยับยั้งยีนเหล่านี้ในเซลล์ลิมโฟไซต์ของเมาส์ได้อย่างแข็งแกร่งและเสถียรยิ่งขึ้น และยังมีความเป็นพิษน้อยกว่าวิธีการนี้ในรุ่นก่อนๆ